NICE untuk pertama kalinya merekomendasikan pengobatan inovatif yang dapat membantu bayi, anak-anak, dan remaja yang menjalani pengobatan kanker untuk menghindari gangguan pendengaran.
Cisplatin adalah obat kemoterapi ampuh yang banyak digunakan untuk mengobati berbagai jenis kanker pada anak-anak. Seiring waktu, cisplatin dapat menumpuk di telinga bagian dalam dan menyebabkan peradangan serta kerusakan yang dikenal sebagai ototoksisitas, yang merupakan salah satu penyebab gangguan pendengaran.
Rekomendasi draf akhir menyarankan penggunaan natrium tiosulfat anhidrat, juga dikenal sebagai Pedmarqsi dan diproduksi oleh Norgine, untuk mencegah gangguan pendengaran yang disebabkan oleh kemoterapi cisplatin pada anak-anak berusia 1 bulan hingga 17 tahun dengan tumor padat yang belum menyebar ke bagian tubuh lain.
Sekitar 60% anak yang diobati dengan cisplatin akan mengalami gangguan pendengaran permanen, dengan 283 kasus baru gangguan pendengaran ototoksik yang didiagnosis pada anak-anak di bawah usia 18 tahun di Inggris antara tahun 2022 dan 2023.
Obat ini, yang diberikan melalui infus oleh perawat atau dokter, bekerja dengan mengikat cisplatin yang belum diserap oleh sel dan memblokir aksinya, sehingga mencegah kerusakan pada sel telinga. Penggunaan natrium tiosulfat anhidrat tidak memengaruhi efektivitas kemoterapi cisplatin.
Diperkirakan bahwa pada tahun pertama rekomendasi penggunaan natrium tiosulfat anhidrat, sekitar 60 juta anak dan remaja di Inggris akan memenuhi syarat untuk menerima obat tersebut.
Gangguan pendengaran akibat pengobatan kanker dapat berdampak buruk bagi anak-anak dan keluarga mereka, oleh karena itu kami senang dapat merekomendasikan pilihan pengobatan inovatif ini.
Ini adalah obat pertama yang terbukti dapat mencegah dan mengurangi dampak gangguan pendengaran dan akan memberikan dampak dramatis pada kehidupan anak-anak dan remaja.
Helen melanjutkan: “Rekomendasi kami terhadap pengobatan inovatif ini menunjukkan komitmen NICE untuk fokus pada hal yang paling penting: memberikan perawatan terbaik kepada pasien dengan cepat dan memastikan nilai yang baik bagi uang pembayar pajak.”
Data dari dua uji klinis menunjukkan bahwa pengobatan tersebut hampir mengurangi separuh angka kehilangan pendengaran pada anak-anak yang menerima kemoterapi cisplatin. Satu uji klinis menemukan bahwa anak-anak yang menerima kemoterapi cisplatin diikuti dengan natrium tiosulfat anhidrat memiliki angka kehilangan pendengaran sebesar 32,7%, dibandingkan dengan angka kehilangan pendengaran sebesar 63% pada anak-anak yang hanya menerima kemoterapi cisplatin saja.
Dalam penelitian lain, 56,4% anak yang menerima cisplatin saja mengalami gangguan pendengaran, dibandingkan dengan 28,6% anak yang menerima cisplatin diikuti dengan natrium tiosulfat anhidrat.
Uji coba tersebut juga menunjukkan bahwa jika anak-anak mengalami gangguan pendengaran, gangguan tersebut umumnya kurang parah pada mereka yang menggunakan natrium tiosulfat anhidrat.
Para orang tua telah menyampaikan kepada komite NICE independen bahwa jika terjadi gangguan pendengaran sebagai akibat dari kemoterapi cisplatin, hal itu dapat berdampak pada perkembangan bicara dan bahasa, serta fungsi di sekolah dan di rumah.
Kami dengan senang hati mengumumkan bahwa obat inovatif ini akan digunakan pada pasien muda yang menjalani pengobatan kanker untuk mencegah gangguan pendengaran sebagai efek samping dari kemoterapi cisplatin.
Ralph melanjutkan: “Kami berharap dapat melihat obat ini di rumah sakit di seluruh negeri dan berharap semua anak yang dapat memperoleh manfaat darinya akan segera memiliki akses ke pengobatan yang menyelamatkan jiwa ini. Kami berterima kasih kepada para pendukung kami atas kontribusi mereka, yang telah memungkinkan RNID untuk memberikan ide dan bukti penting kepada NICE untuk membantu menjadikan obat ini tersedia secara luas di seluruh Inggris. Ini adalah pertama kalinya obat dikembangkan secara khusus untuk mencegah gangguan pendengaran dan direkomendasikan untuk digunakan di NHS. Ini adalah tonggak penting yang akan memberikan kepercayaan kepada mereka yang berinvestasi dan mengembangkan pengobatan untuk gangguan pendengaran bahwa mereka dapat berhasil membawa obat tersebut ke pasar.”
Pengobatan ini akan tersedia di NHS di Inggris dalam waktu tiga bulan setelah publikasi panduan akhir NICE.
Perusahaan tersebut telah menandatangani perjanjian komersial rahasia untuk memasok natrium tiosulfat anhidrat ke Layanan Kesehatan Nasional dengan harga yang lebih rendah.